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ミトコンドリア病の進行を抑制する化合物を開発 マウスの生存率を上昇

ミトコンドリア病の治療薬

 ミトコンドリア病の進行を抑制する新規化合物を開発したと、東北大の阿部高明教授らの研究グループが25日付の米腎臓学会誌「Journal of the American Society of Nephrology」で発表した。世界初となるミトコンドリア病治療薬の開発につながるという。

 ミトコンドリア病は、細胞内のエネルギー(ATP)をつくるミトコンドリアの働きが低下して、幼少期から非常に重篤な障害を起こす。病気の進行がはやく速やかに治療する必要があるが、現時点では有効な治療法はない。

 研究グループは、腎臓病患者の血液中にATPの産生を促すインドール化合物があることを発見した。次に、この化合物の誘導体のライブラリーをスクリーニングすることで新規化合物「MA-5」を発見した。

 MA-5はミトコンドリア病患者由来の培養細胞の細胞死を抑制し、ミトコンドリア病態マウスの生存率を上昇させたという。

 現在、MA-5の安全性試験を行っており、確認され次第ミトコンドリア病患者の治験を開始するとしている。

(via 東北大学

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