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鎌状赤血球症の遺伝子治療に世界で初めて成功

遺伝性の血液疾患である「鎌状赤血球症」に対する遺伝子治療に世界で初めて成功したと、仏イマジン遺伝性疾患研究所などの研究チームが発表しました。

鎌状赤血球症の患者は世界で約500万人おり、貧血や疲れやすい、激しい体の痛みの発作があるなどの症状があります。発症すると赤血球の形状が通常のドーナツ型ではなく、鎌形や三日月型になります。多くの患者は長期にわたって輸血を行う必要があるという。

研究チームは、2014年に実施した臨床試験で当時13歳だった少年に遺伝子治療を行いました。

赤血球のもとになる「造血幹細胞」を患者の骨髄から採取して、赤血球の生成を正常化する遺伝子を導入して、細胞を少年の体に戻しました。

治療後は15カ月間にわたって健康状態が確認されており、「月1回の輸血や鎮痛薬、入院は不要」だとしています。

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